本文摘要：一般而言，药物在转入临床研究前都会经过森严的动物实验评价，此次罗氏公司因为临床前研究结果而取消药物的临床研究尚属少见。

一般而言，药物在转入临床研究前都会经过森严的动物实验评价，此次罗氏公司因为临床前研究结果而取消药物的临床研究尚属少见。前期研究指出，RG7800对人体的SMN2基因具备剂量倚赖效应，而SMN2基因的缺失是造成SMA的原因之一。

此前，罗氏公司和PTC公司展开了一项由身体健康志愿者参予的临床一期研究，志愿者对药物展现出出有了较好的耐受性。尽管罗氏公司停止了这一药物的临床研究，但并不回应公司对SMA的布局早已被打乱。事实上，由于目前市面上并没一种化疗SMA的特效药物，因此罗氏公司仍然期望需要发售首个取得FDA批准后的SMA药物。

而就在不久前，罗氏公司被曝出和法国生物医药公司Trophos就新型SMA药物的研发签定了一份总额约5亿4千5百万美元的合作协议。

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